A „nukleinsav gyógyszerek” a „nukleinsavat” használják, amelyek olyan anyagokra utalnak, mint a DNS és az RNS, amelyek szabályozzák a genetikai információkat, mint gyógyszereket.Ezek lehetővé teszik olyan molekulák, például mRNS és miRNS célba vételét, amelyek nem célozhatók meg hagyományos kis molekulatömegű gyógyszerekkel és antitest-gyógyszerekkel, és nagy az elvárás ezekre a gyógyszerekre, mint következő generációs gyógyszerekre.Világszerte aktív kutatás folyik, mivel ez várhatóan olyan gyógyszerek megalkotásához vezet, amelyek korábban kezelhetetlenek voltak.
Másrészt rámutattak arra, hogy a nukleinsav-gyógyszerek fejlesztése során problémákat kell leküzdeni, beleértve „(i) a nukleinsavmolekulák instabilitását a szervezetben”, „(ii) a gyógyszermellékhatások miatti aggodalmakat” és „(iii) a gyógyszeradagoló rendszer (DDS) nehézségeit”.Emellett a japán vállalatok lemaradásban vannak a nukleinsav gyógyszerek fejlesztésében, mivel a nukleinsav domináns szabadalmait európai és amerikai vállalatok monopolizálják, ami megzavarja a japán fejlesztést.
A nukleinsav gyógyszerek jellemzői
A „nukleinsav gyógyszerek” egy új generációs gyógyszerkutatási technológia, amely teljesen más hatásmechanizmussal rendelkezik, mint a hagyományos gyógyszerészeti termékek.Az is jellemző, hogy könnyen előállítható közepes méretű molekulákkal, és olyan hatékonyságot és biztonságot mutat, amely meghaladja az antitest gyógyszerekét.Ezen tulajdonságok miatt elvárható, hogy a nukleinsav gyógyszereket alkalmazzák a korábban nehezen kezelhető rákos megbetegedések és örökletes betegségek, valamint olyan betegségek esetén, mint az influenza és a vírusfertőzések.
A nukleinsav gyógyszerek típusai
A DNS-t és RNS-t használó nukleinsav gyógyszerek közé tartoznak azok, amelyek a nukleinsavakat célozzák meg abban a szakaszban, amikor a fehérje szintetizálódik a genom DNS-ből (például mRNS és miRNS), és azok, amelyek a fehérjét célozzák meg.
A nukleinsav gyógyszerek típusai és jellemzői (megelőzési és kezelési gyógyszerek)
Léteznek nukleinsav gyógyszerek, amelyek a célpontok és a hatásmechanizmus szerint különböző típusúak és jellemzők.
| típus | Cél | A cselekvés helyszíne | A cselekvés mechanizmusa | Összegzés |
| siRNS | mRNS | A sejt belsejében (citoplazma) | mRNS hasítása | Kétszálú RNS hasítási mRNS homológ aszekvencia (siRNS), egyszálú hajtű RNS (shRNS) stb.az RNAi elve szerinti hatással |
| miRNS | mikroRNS | A sejt belsejében (citoplazma) | mikroRNS pótlás | Kétszálú RNS, egyszálú hajtű RNS miRNS-evagy mimikáját a miRNS működésének erősítésére használják leromlottrendellenességek által |
| Antiszensz | mRNS miRNS | A sejt belsejében (a sejtmagban, citoplazmában) | mRNS és miRNS degradáció, splicing gátlás | Egyszálú RNS/DNS, amely a cél-mRNS-hez kötődikés a miRNS lebomlást vagy gátlást okoz,vagy úgy jár el, hogy kihagyja az exont a splicing során |
| Aptamer | Fehérje (extracelluláris fehérje) | A cellán kívül | Funkcionális gátlás | Egyszálú RNS/DNS, amely kötődik a célfehérjéhezaz antitestekhez/DNS-hez hasonló módon |
| Csali | Fehérje (transzkripciós faktor) | A sejt belsejében (a sejtmagban) | A transzkripció gátlása | Kétszálú DNS, a kötőhellyel azonos szekvenciávala transzkripciós faktorhoz, amely a transzkripciós faktorhoz kötődikaz érintett gént, hogy elnyomja a célgént |
| Ribozim | RNS | A sejt belsejében (citoplazma) | RNS hasítás | Egyszálú RNS enzimfunkcióval a kötéshez és hasításhozcél RNS |
| CpG oligo | fehérje (receptor) | Sejtfelület | Immunpotenciálás | Oligodezoxinukleotid CpG motívummal (egyszálú DNS) |
| Egyéb | - | - | - | Nukleinsav gyógyszers a fent felsoroltaktól eltérő, amelyek arra járnakaktiválja a veleszületett immunitást, mint például a PolyI:PolyC (kétszálú RNS)és antigén |
Feladás időpontja: 2023.07.25
